Gen terapiyası


Digərləri 21 İyl 2019 20:30:00 258 0

Gen terapiyası

Gen mühəndisliyi inkişaf etməyə başladıqdan və tibb sahəsinə daxil olduqdan bəri xəstəliklərin dəqiq diaqnozu məqsədiylə genetik analizlər götürülməyə başlanmışdır. Eyni zamanda xəstəliklərin birdəfəlik müalicəsi məqsədiylə Gen Terapiya sahəsi tibb sahəsinin ən böyük maraq dairələrindən birinə çevrilmişdir. Gen Terapiyanın məqsədi, xəstəliyə vəya sindroma səbəb olan spesifik genin pozulmuş funksiyasını bərpa edəcək, genetik olaraq funksiyası təzədən bərpa edilmiş geni ehtiva edən dərman preparatını xəstəyə verməkdir.

Son.az yasilelm.com-a istinadən bildirir ki, biz manipulyasiya edilmiş bu genləri insan hüceyrəsinə iki üsulla yeridə bilirik: Birincisi transduksiya metodudur ki, bu metodda gen transferi viral vektorlar vasitəsiylə həyata keçirdilir. Manipulyasiya edilmiş geni ehtiva edən retrovirus hədəf hüceyrə ilə birləşir və beləcə sağlam gen kopyasını daşıyan virus hüceyrənin genomuna yerləşmiş olur. Yəni retroviruslar hüceyrə kimi bölünməyə məruz qalır və beləcə daşıdıqları sağlam gen kopyalarının organizmaya daxil olub yerləşməsinə səbəb olur. Və hüceyrə bölünmə prosesindən sonra hər hüceyrə manipulyasiya edilmiş genin bir kopyasını daşıyır.  Bu metodun limitləyici tərəfi ondan ibarətdir ki, sadəcə hədəf hüceyrəyə spesifikdir yəni yalnızca o hədəf hüceyrənin bölünməsindən əmələ gələn hüceyrələr bəhsi keçən sağlam genləri daşımaqdadır. Nəticə etibariylə hüceyrə içində sağlam genlərin sayısı eyni qalır.

İkinici metod isə viral olmayan vektorların (plazmid) istifadə edildiyi transfeksiya metodudur. Bu metodda yeni genetik materyal genə mutasiya vasitəsiylə daxil edilir.

Avqustun 30-u 2017.ci ildə FDA tərəfindən ilk dəfə Gen terapiya metodu ilə müalicənin ediləbilməsi təsdiqlənmişdir. Bu terapiyanın ticari adı Kymriah olaraq bilinir və pediyatrik və gənc yetkin populasiyada       limfoblastik leykemiyanın (qan xərçəngi tipi) müalicəsində istifadə olunan dərmandır. Limfoblastik leykemiya gen terapiya metodunun ortaya çıxmamış olduğu vaxtlarda ilkin olaraq kemoterapiya davamında isə kök hüceyrə transplantasiya metodu ilə müalicə olunurdu. Buna baxmayaraq az da olsa müəyyən bir xəstə grupu bu sadalanan müalicə üsullarına cavab vermirdi və hazırda artıq Kymriah alternativ bir terapiya metodu olunaraq istifadə edilməyə başlanmışdır.  Bu müalicə metodu adətən kemoterapiya və digər müalicə metodlarına xəstə cavab vermədikdə yəni sağalması mümkün olmadıqda xəstənin müalicəsi üçün birdəfəlik metod olaraq istifadə edilir. Bu dərman preparatının çalışma mexanizmindən qısaca bəhsedəcək olsaq, Kymriah dərman preparatında yuxarıda bəhsi keçən iki gen terapiya metodundan tamamən fərqli metoddan istifadə edilmişdir.

Xəstənin öz T-hüceyrəsi xəstədən izolyasiya edilərək xərçəng hüceyrələrini tanıyıb onları ortadan qaldırması üçün genetik olarak modifikasiya edilir və təzədən xəstəyə verilir. Genetik olaraq modifikasiya edilmiş hüceyrələr xəstəyə verilmədən əvvəl çoxalmağa buraxılır ki kopya sayıları çox olsun. Və beləcə xəstənin vücudunda T hecyrələri sürətlə çoxalmağa başlayır.